文献综述：腺相关病毒介导的基因疗法在溶酶体贮积症中的 ...(1/8)

1.LSDs概述LSDs主要是由编码溶酶体功用相关的水解酶或蛋白基因突变所致。由于这些酶或蛋白的缺陷，溶酶体不能正常降解大分子底物，未被降解的大分子底物在细胞内逐步累积，当贮积到一定水平时会招致细胞功用障碍和细胞死亡。截至2021年12月1日，世界研讨会溶酶体病官方名单（worldsymposia.org/official-list-of-lysosomal-diseases）已发布68种LSDs。该病的临床表示方式多样，可有多个器 ... [查看原文]

标签： 积家

全部图片

查看原图