靶向中枢神经系统的AAV常见血清型3.AAV介导的基因治疗在LSDs中的应用在PubMed数据库中以“adeno-associated virus”“AAV”“lysosomal storage disorder”“lysosomal storage disease”“LSDs”为关键词中止检索,发现近十年有200多篇文章,触及法布里病、戈谢病、黏脂贮积症等,其中黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis disease,MPS)80余篇,Pompe病(Pompe disease)50余篇,神经 ... [查看原文]