文献综述：腺相关病毒介导的基因疗法在溶酶体贮积症中的 ...(1/8)

野生型和重组型AAV的结构AAV有十多种血清型，不同血清型具有不同的组织和细胞趋向性。在基因治疗中常依据靶器官选择rAAV的血清型和启动子。构建治疗LSDs的rAAV常用启动子有巨细胞病毒（cytomegalovirus，CMV）启动子、分离蛋白（desmin，DES）启动子、巨细胞病毒增强/β肌动蛋白（CMV enhancer/β-actin，CB）启动子、肝脏特异性启动子（liver specific promoter，LSP）等。迄今，AAV1、A ... [查看原文]

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