文献综述：腺相关病毒介导的基因疗法在溶酶体贮积症中的 ...(1/8)

3种病毒载体的特性2.AAV载体概述AAV是一个小型的、无包膜的二十四面体病毒，由Rep、Cap 2个开放阅读框（open reading frame，ORF）和包含145个核苷酸的2个末端重复序列（inverted terminal repeat，ITR）组成，其基因组为单链线性DNA（4.7 kb）（图1）。ITR是由2个回文序列互补构成的T型发卡结构，在AAV的复制、包装和整合中起着十分重要的作用。Rep ORF编码4种非结构蛋白，分别是Rep78、 ... [查看原文]

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