朗格汉斯细胞组织增生症（LCH）是一种组织细胞疾病，旧称“组织细胞增生症X”。其特征表示是组织细胞克隆性增殖和病理性朗格汉斯细胞的过量积聚。最常见受累器官包含：骨骼（80%）、皮肤（33%）、脑垂体（25%）等。当风险器官受累时，如血液系统、肝、脾，患者有死亡风险，对治疗反响不良，预后很差。

Erdheim-Chester病（ECD）是一种稀有的非朗格汉斯细胞组织增生症，旧称“脂质肉芽肿”。ECD病变可累及全身各系统，最常见的受累系统包含：骨骼、心血管、呼吸、中枢神经等。普通病症包含发热、乏力、盗汗、体重降落等。

朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病是由髓样树突状细胞中MAPK途径（最常见为BRAF V600E）的突变惹起，因而招致两种疾病既存在某些堆叠又有其各自特别的表示。

由于上述两种疾病的稀有性，其诊治存在一定应战，MEK抑止剂和BRAF抑止剂在应用中是近年来重要的进展。

免费临床项目

MEK抑止剂FCN-159

实验题目：一项多中心、开放、单臂II期研讨，评价FCN-159在组织细胞肿瘤患者中的有效性、保险性和药代动力学特征。

实验类型：单臂实验

顺应症：朗格汉斯细胞组织增生症和Erdheim-Chester病及其它组织细胞肿瘤（一线及以上）

注销号：CTR20221069

研讨中心：北京、河南郑州、湖南长沙、上海、四川成都、浙江杭州、安徽合肥、河北石家庄、辽宁沈阳

主要入排规范：

1、年龄>16岁；预期生存期至少3个月；ECOG膂力评分0-2分。

2、组织学确诊的朗格汉斯细胞组织增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）及其它组织细胞肿瘤患者。

3、能提供足够数量的组织病理切片或肿瘤组织样本用于中心病理复核以及以下生物标记物的中心实验室检测：ERBB3、RAF-1、BRAF、ARAF、HRAS、KRAS、NRAS、MEK（MAP2K1和MAP2K2）及其他MEK上游基因。

4、LCH患者请求病灶累及多系统（大于一个系统）或者为累及单系统多病灶（大于一个病灶）。

5、存在基于PET应对规范（PRC）可评价的病灶。

6、初治或者复发、难治的LCH、ECD或其它组织细胞肿瘤患者均可归入。

7、足够的肝肾功用：天冬氨酸转氨酶（AST）、丙氨酸转氨酶（ALT）≤2.5×正常值上限（ULN），若发作肝脏侵犯，则≤5×ULN；血清总胆红素≤1.5×ULN，具有Gilbert综合征的患者或发作肝脏侵犯，则 ≤5.0×ULN；碱性磷酸酶（AKP）≤2.5×ULN，若发作肝脏侵犯，则≤10×ULN；血清肌酐≤1.5×ULN，若血清肌酐＞1.5×ULN，则需肌酐肃清率（CCr）≥50 mL/min；白蛋白≥3g/dL。

8、不要间质性肺炎患者，包含有临床意义的放射性肺炎。原发病肺部受累所致的间质性肺炎除外。

9、既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO），视网膜色素上皮剥离（RPED）、青光眼及其他有意义异常的眼科检查不可参与。

10、既往接受过如下治疗之一的患者不可参与：

a. 开端研讨药物治疗前4周或<5个半衰期（以较长者为准）内接受过针对组织细胞肿瘤的化疗、靶向治疗、免疫治疗、生物治疗、实验治疗或草药抗肿瘤治疗。

b. 开端研讨药物治疗前14天内接受过强CYP3A4、CYP2C8、CYP2C9抑止剂或诱导剂，皮肤外用除外。

c. 开端研讨药物治疗前7天内运用促进血小板或白细胞数量或功用的生长因子。

d. 开端研讨药物治疗前4周内，接受过放射治疗，手术治疗。

e. 开端研讨药物治疗前4周内，参与过其他干预性临床实验的患者。

f. 既往运用过MEK1/2抑止剂（司美替尼、比美替尼等）治疗。

g. 入组前90天内进行了大剂量化疗和干细胞移植挽救（自体干细胞移植）或异基因干细胞移植治疗。移植后接受抗移植物抗宿主病（GVHD）药物，如环孢素、他克莫司或其他预防骨髓移植后GVHD药物治疗的患者不能参与本实验。

h. 关于脑肿瘤（颅内肿块）患者，在开端研讨药物治疗前7天内运用过抗凝剂。

i. 允许在入组前一个月内皮质类固醇治疗< 0.5mg/kg/天，但必须在开端研讨药物治疗前14天中止。在入组前，接受皮质类固醇治疗脑水肿的脑病灶患者必须在14天内坚持稳定剂量。

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